Американские ученые открыли способ излечения гемофилии
Исследователи из США сумели полностью излечить гемофилию A у больных собак. Об этом сообщает научный журнал Nature Communications.
Ученым удалось справиться с заболеванием, заменив поврежденный ген в геноме подопытных собак на здоровый. Для этого был создан специальный ретровирус, вставляющий в стволовые клетки костного мозга здоровый ген FVIII, отвечающий за выработку белка фактора VIII, свертывающего кровь.
Ученые надеются, что открытие позволит лечить заболевание у людей. Успешные эксперименты проводились два с половиной года, и теперь можно говорить об устойчивых положительных результатах.
Гемофилия — наследственное заболевание, нарушающее свертывание крови. При нем даже незначительная травма для больного может быть смертельно опасна. Самый распространенный вид болезни — гемофилия А или классическая, вызывающая недостаток белка, отвечающего за свертываемость крови, так называемого фактора VIII.
Болезнь передается по наследству по рецессивному признаку. Сыновья больного всегда здоровы, дочери также не страдают гемофилией, но являются носителями патологического гена, расположенного в одной из Х-хромосом.