Искусственное изменение генома двух девочек-близнецов на стадии эмбриона, которых китайские ученые хотели сделать невосприимчивыми к ВИЧ, могло привести к побочным эффектам, например, мутациям в других генах. Об этом рассказал ТАСС в среду руководитель Лаборатории геномной инженерии Московского физико-технического института (МФТИ) Павел Волчков.

Ранее ученый из Китая Хэ Цзянькуй сообщил, что помог создать первых в мире людей с искусственно измененными генами - двух девочек-близнецов. По его словам, ДНК новорожденных подверглась изменению с помощью технологии редактирования генома, основанной на CRISPR (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic repeats - короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами). Суть модификации состояла в том, чтобы придать организму невосприимчивость к вирусу ВИЧ.

"Само вмешательство в геном человеческих эмбрионов могло привести к таким побочным эффектам как неспецифичное таргетирование других генов (то есть, к выключению или изменению их функций). Это то, чего мы обычно боимся при таком вмешательстве - где-то еще таргетируется, где-то еще будет мутация, и с этим придется родившемуся ребенку жить", - сказал Волчков.

Сами технологии, по его словам, которые применили китайские ученые для редактирования геномов, не новы. Ранее ученым удавалось получить эмбрион с модифицированным геномом при помощи системы CRISPR, например, с удаленной мутацией, которая приводит к пороку сердца. Однако, китайцы стали первыми, кто позволил зародышу с модифицированным геномом вырасти и родиться(???).

По его словам, китайские исследователи пытались помочь паре, в которой как минимум отец был носителем ВИЧ. Известно, что часть популяции населения - для европейцев, например, это 1% - не восприимчива к ВИЧ. Зная особенности их генома, китайские ученые отредактировали ДНК будущих девочек. Однако, невосприимчивой к ВИЧ в итоге оказалась только одна из близнецов.

"Вероятно, так как в открытом доступе отсутствует научная статья об этом исследовании, китайские ученые работали при ЭКО-клинике. И тестировали, насколько эффективно происходит таргетирование на множестве эмбрионов - то есть они предотвращали дальнейшее развитие эмбриона, если не получали нужного эффекта, то есть невосприимчивости к ВИЧ. А матери в итоге подсадили только тех, кто отвечал их требованиям", - пояснил ученый.

Редактирование генома в России

Волчков отметил, что не поддерживает полный запрет на подобные исследования, так как это точно отсрочит развитие технологий редактирования геномов. При этом в России, по его словам, нет прямого запрета на редактирование генома на стадии эмбриона. Но нет и разрешающих, и регламентирующих подобные исследования документов, что затрудняет развитие и проведение исследований в этой области.

"Я выступаю за то, чтобы в России четко регламентировать действия ученых-генетиков, и работать с регулятором - в нашей стране это Минздрав - какие действия, что можно делать, какие контроли должны быть. То есть, точно так же, как министерство в настоящее время регулирует другие сферы - производство лекарств, клинические испытания и прочее", - сказал ученый.

Научная группа Волчкова в МФТИ в настоящее время ведет редактирование геномов на основе системы CRISPR, но не на самих эмбрионах, а на эмбриональных стволовых клетках.

"Но пока мы не собираемся выращивать людей и наши данные, к сожалению, пока не дают оптимистичных прогнозов. То есть мы получаем высокую эффективность, но не достаточно высокую. Условно, 50% эффективности для грызунов - хороший результат, но для того, чтобы предлагать эту технологию для людей в клиниках - не достаточный", - пояснил он.

Руководитель Лаборатории геномной инженерии МФТИ Павел Волчков