Российская компания «Биокад» разработала препарат генной терапии ANB-4 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Это невероятный успех!
Вообще есть две отрасли, о которых напрямую зависит жизнь человека - агропром и фармацевтика. И если успехи агропрома в импорто-замещении очевидны, то про аналогичные успехи российской фармы как-то не особенно говорят. А между тем в России за 10 лет построили порядка 60 заводов, разработаны сотни важнейших препаратов, практически все из списка "Жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты" (ЖНВЛП) теперь производятся у нас.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) это редкое, так называемое орфанное заболевание. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 пациентах и 250—300 погибших.
Разработка лекарства от неё очень сложная и очень дорогая.
Во всем мире существует всего три лекарства от СМА. Дело в том, что СМА это генетическое заболевание, поэтому разработка лекарства от него - сложнейшая научная проблема, для этого нужны биотехнологии высочайшего уровня. И только трем компаниям удалось создать такие сложные препараты, это «Спинраза» от американской компании Biogen, «Эврисди» от швейцарской Roche и самый известный и дорогой препарат в мире «Золгенсма» от швейцарской Novartis.

Но первые два препарата надо принимать несколько раз в течении жизни, а самый высокотехнологичный «Золгенсма» достаточно использовать один раз. Вот только стоит он $2.1 млн.

В 2018 году, когда Biocad объявил, что начинает разработку препарата от СМА, мало кто в мире верил в наш успех. И вот это свершилось!

Причем, Российский препарат генной терапии ANB-4 так же вводится один раз и обеспечивает многолетний или пожизненный эффект.

Конечно, предстоят еще клинические испытания препарата: "Биокад" завершил его доклинические испытания и подал заявку на клинические. Но без уверенности в успехе никто никогда такой препарат не испытания выводить не станет, ибо в случае неудачи будут серьезные репутационные потери. Поэтому нет никаких сомнений - проделана сложнейшая работа лучших ученых компании Biocad, а сама компания выходит в ряд самых высокотехнологичных фармацевтических компаний мира.

А Россия за 10 лет прошла путь от импорта 100% инсулина до разработки собственного лекарства от СМА.

https://zen.yandex.ru/media/sdelanounas.ru/v-rossi...-mire-62bb5f69b6753669c4f3ccdf